Selle töö, mis on avaldatud ajakirjas Science Translational Medicine, tulemused pärinevad teadusuuringute lõppfaasist enne kliinilisi uuringuid inimestel SUMO-1 geeniteraapia testimiseks. SUMO-1 on geen, mis "puudub võitluses" südamepuudulikkusega patsientidel. Uurimistöö autorite jaoks võib "SUMO-1 geeniteraapia olla üks esimesi ravimeetodeid, mis vähendab laienenud südamete suurust ja parandab kahjustatud südame elutalitlust märkimisväärselt." Uuringute koordinaator Roger J. Hajjar ootab uuringute alustamist raske südamepuudulikkusega patsientidega.
Südamepuudulikkus on vanurite haiglaravi peamine põhjus. See ilmneb siis, kui süda on liiga nõrk, et korralikult kehas pumbata ja vereringet ringutada.
Hajjar on juba taotlenud USA ravimiametilt (FDA) luba uue SUMO-1 geeniteraapia testimiseks südamepuudulikkusega patsientidel. Kui see algab, on see kliiniline uuring teine geeniteraapia ravi, mis on kavandatud Hajjari ja tema meeskonna käivitatud südamepuudulikkuse peatamiseks. Esimene uuring nimega CUPIDO on geeniteraapia testide viimases faasis SERCA2-ga, mille 1. ja 2. faasi tulemused olid positiivsed.
Selles testis manustatakse SERCA2 nime all tuntud geeni inertse viiruse kaudu, mis on modifitseeritud viirus, mis ei sisalda nakkusohtlikke osakesi. SERCA2 on geen, mis toodab kriitilist ensüümi rakkudest kaltsiumi õigeks väljapumpamiseks ja südamepuudulikkuse korral on funktsionaalne, sundides südant rohkem vaeva nägema ja selle protsessi käigus kasvama suuremaks kui normaalne SERCA2 kandvat viirust antakse südame kateteriseerimisprotseduuri ajal südame pärgarterite kaudu ja SERCA2 geenidest kasuliku ensüümi tootmise taastamiseks on vaja ainult ühte geeniteraapia doosi.
Kuid SERCA2 pole ainus ensüüm, mis südamepuudulikkuse korral puuduvad, kuna Hajjari ja tema meeskonna 2011. aastal ajakirjas Nature avaldatud uuring näitas, et ka puudulike inimeste südametes on SUMO-1 geen vähenenud. SUMO-1 reguleerib SERCA2 aktiivsust, mis viitab sellele, et SERCA2 funktsiooni saab parandada selle taset muutmata. Järelanalüüs südamepuudulikkuse hiiremudelis näitas, et SUMO-1 geeniteraapia parandas oluliselt südamefunktsiooni.
Nii kontrollisid need eksperdid ainult SUMO-1 geeniteraapia, ainult SERCA2 geeniteraapia ning SUMO-1 ja SERCA2 kombinatsiooni kasutamist. Südamepuudulikkuse suurtes loommudelites nägid nad, et suure annuse SUMO-1 geeniteraapia, aga ka SUMO-1 ja SERCA2 koosmanustamine põhjustab tugevaid südame kokkutõmbeid, parandab verevarustust ja vähendab võrreldes ainult SERCA2 geeniteraapiaga.
Allikas: www.DiarioSalud.net
