Naglazyme

Tegevus

Ravim, mis mõjutab seedetrakti ja ainevahetusprodukte. MPS VI on heterogeenne ja mitmesüsteemne häire, mida iseloomustab 4-sulfataasi-N-atsetüülgalaktosamiini - lüsosomaalse hüdrolaasi defitsiit, mis katalüüsib terminaalsete glükosaminoglükaansulfaadi dermataansulfaadi jääkide hüdrolüüsi. Ensüümide aktiivsuse vähenemine või puudumine viib dermataansulfaadi kuhjumiseni mitut tüüpi rakkudes ja kudedes. Ravi eesmärk on taastada ensümaatiline aktiivsus, mis on piisav kogunenud substraadi hüdrolüüsimiseks ja selle edasise akumuleerumise vältimiseks. Cmax oli 2357 (± 1560) ng / ml, keskmine T0,5 eliminatsioonifaasis oli 24. nädalal 22,8 (± 10,7) minutit. Galsulfaas läbib peptiidi hüdrolüüsi. Galsulfaasi eritumine neerude kaudu aitab ravimi eemaldamisel organismist vähe kaasa.

Annustamine

Ravi on hädavajalik alustada nii vara kui võimalik enne haiguse pöördumatute kliiniliste sümptomite ilmnemist. Ravi peaks toimuma MPS VI või muude pärilike ainevahetushaigustega patsientide ravis kogenud arsti järelevalve all. Naglazyme'i tuleb manustada sobivas kliinilises olukorras, kus on viivitamatu juurdepääs elu toetavatele seadmetele eluohtlike hädaolukordade raviks. Galsulfaasi soovitatav annus on 1 mg / kg kehakaalu kohta. manustada üks kord nädalas intravenoosse infusioonina 4 tunni jooksul. Eakad: Preparaadi ohutus ja efektiivsus ei ole tõestatud ja alternatiivse annustamisskeemi osas pole soovitusi. Neeru- ja maksakahjustused: Preparaadi ohutust ja efektiivsust ei ole hinnatud ning neile patsientidele ei ole soovitusi alternatiivse annustamisskeemi kohta. Lapsed ja noorukid: selles patsiendirühmas preparaadi manustamisel ei tohiks arvestada erireeglitega. Manustamisviis: Esialgset infusioonikiirust saab reguleerida nii, et ligikaudu 2,5% kogu lahusest manustatakse 1 tunni jooksul ja ülejäänud maht (umbes 97,5%) manustatakse järgmise 3 tunni jooksul. Vedeliku mahu ülekoormusele ja kaaluga alla 20 kg, kaaluge 100 ml infusioonikottide kasutamist. Sellisel juhul tuleb infusioonikiirust (ml / min) vähendada nii, et kogu infusiooni kestus oleks vähemalt 4 tundi.

Näidustused

Pikaajaline ensüümi asendamine VI tüüpi mukopolüsahhharidoosi kinnitatud diagnoosiga patsientidel (MPS VI; N-atsetüülgalaktosamiini 4-sulfataasi puudulikkus; Maroteaux-Lamy sündroom). Ravi põhialuseks on raskete haigustega alla 5-aastaste noorte patsientide ravi, ehkki alla 5-aastased patsiendid 3. faasi keskses uuringus ei osalenud. Alla 1-aastaste patsientide kohta on vähe andmeid.

Ettevaatusabinõud

Piirava kopsuhaigusega patsientide ravimisel ja ravimisel tuleb olla ettevaatlik või hoolikalt jälgida antihistamiinikumide ja muude rahustite kasutamist. Tuleb kaaluda positiivse hingamisteede rõhu kasutamist une ajal ja trahheostoomia võimalust, kui see on kliiniliselt sobiv. Ägeda palavikuga haiguse või hingamisteede probleemidega patsientidel võib ravimi infusiooni edasilükkamine olla vajalik. Infusiooniga seotud reaktsioonide (IAR) võimaliku esinemise tõttu, mille all mõistetakse kõiki infusiooni ajal või enne infusioonipäeva lõppu ilmnenud kõrvaltoimeid, on soovitatav patsiente eelnevalt ravida antihistamiinikumidega kombinatsioonis palavikualandajatega. või ilma nendeta umbes 30-60 min. enne infusiooni alustamist IAR sümptomite riski vähendamiseks. IAR-i kergete või mõõdukate sümptomite korral kaaluge ravi antihistamiinikumide ja paratsetamooliga ja / või vähendage infusioonikiirust vähem kui poole ravivastuse määrast. IAR-de üksikute raskete sümptomite korral tuleb infusioon katkestada, kuni sümptomid taanduvad, ning kaaluda ravi antihistamiinikumide ja paratsetamooliga. Infusiooni võib uuesti alustada 50–25% -lise kiirusega. Korduvate mõõduka IAR-i sümptomite korral või pärast üksikuid raskeid IAR-i sümptomeid uuesti ravimisel kaaluge premedikatsiooni (antihistamiinikumide ja paratsetamooli ja / või kortikosteroididega) ja vähendage infusioonikiirust 50% -25% -ni eelmise ravivastuse kiirusest. Võimalikud on tõsised allergilise tüüpi ülitundlikkusreaktsioonid, nende ilmnemisel on soovitatav preparaat koheselt katkestada ja rakendada sobiv ravi. Hädaolukorra lahendamisel tuleb järgida kehtivaid reegleid. Patsiente, kellel on ravimi infusiooni ajal tekkinud allergiline reaktsioon, tuleb uuesti proovida erilise ettevaatusega; Manustamise ajal peaks viibima spetsiaalse väljaõppega meditsiinipersonal ja olemasolevad elustamisvahendid (sh adrenaliin). See äge või potentsiaalselt eluohtlik ülitundlikkus, mida ei saa kontrollida, on vastunäidustus ravimi uuesti testimiseks. Preparaat sisaldab naatriumi - piiratud naatriumisisaldusega dieedil olevatel patsientidel tuleb olla ettevaatlik. Seljaaju kokkusurumine, ka emakakaela piirkonnas koos järgneva müelopaatiaga on teadaolev ja tõsine komplikatsioon, mille võib põhjustada MPS VI - patsiente tuleb jälgida seljaaju kokkusurumise tunnuste ja sümptomite suhtes (seljavalu, halvatus rõhupunkti all, kusepidamatus uriin ja väljaheide) ja vajaduse korral saama asjakohast hooldust.

Soovimatu tegevus

Väga sage: farüngiit, gastroenteriit, arefleksia, peavalu, konjunktiviit, sarvkesta hägusus, kõrvavalu, kuulmispuude, hüpertensioon, düspnoe, ninakinnisus, kõhuvalu, nabasong, oksendamine, iiveldus, näoturse, lööve nõgestõbi, sügelus, valu, valu rinnus, külmavärinad, halb enesetunne, palavik, liigesevalu. Sage: krambid, hüpotensioon, apnoe, köha, hingamispuudulikkus, astma, bronhospasmid, erüteem. Teadmata: anafülaktiline reaktsioon, šokk, paresteesia, bradükardia, tahhükardia, tsüanoos, kahvatus, kõri ödeem, hüpoksia, kiire hingamine.

Rasedus ja imetamine

Ravimit ei tohi raseduse ajal kasutada, kui see pole hädavajalik. Preparaadiga ravi ajal tuleb imetamine lõpetada. Reproduktsiooniuuringud rottidel ja küülikutel, kes said ravimit annuses kuni 3 mg / kg / päevas, ei näidanud ravimi põhjustatud viljakuse halvenemist ega kahjulikku toimet lootele.

Preparaat sisaldab ainet: galsulfaas