Fabrazyme

Tegevus

Agalsidaas beeta - inimese α-galaktosidaas A rekombinantne vorm, mis on toodetud rekombinantse DNA tehnoloogia abil, kasutades hiina hamstri munasarjarakukultuuri (rekombinantse vormi aminohappeline järjestus, samuti seda kodeeriv nukleotiidjärjestus on identsed α-galaktosidaasi loomuliku vormiga). See on ensüüm, mis katalüüsib GL-3 hüdrolüüsi. Selle aktiivsuse puudulikkus Fabry haiguse käigus põhjustab GL-3 ladustumist paljudes rakutüüpides, sealhulgas endoteeli- ja parenhüümrakkudes. Ravi preparaadiga viib GL-3 ladestuste olulise vähenemiseni neerudes, südames ja nahas. Pärast intravenoosset manustamist puhastatakse beeta agalsidaas vereringest kiiresti ja see võetakse veresoonte endoteelirakkude ja parenhümaalsete rakkude lüsosoomide poolt. T0,5 eliminatsioonifaasis on 45-100 min.

Annustamine

Intravenoosselt. Ravi peab läbi viima Fabry tõve või muude pärilike ainevahetushaigustega patsientide ravis kogenud arst. Soovitatav annus on 1 mg / kg kehakaalu kohta. üks kord iga 2 nädala järel. Mõnedel patsientidel pärast algannust 1 mg / kg. iga 2 nädala järel 6 kuu jooksul annus 0,3 mg / kg iga 2 nädala tagant kasutatav võib toetada GL-3 hoiuste vähenemist teatud rakutüüpides; nende tähelepanekute pikaajalist kliinilist olulisust ei ole siiski kindlaks tehtud. Spetsiaalsed patsientide rühmad. Neerupuudulikkusega patsientidel ei ole annuse kohandamine vajalik. Maksapuudulikkusega patsientidel ei ole uuringuid läbi viidud. Ohutust ja efektiivsust üle 65-aastastel patsientidel ei ole tõestatud; praegu ei saa annustamisskeemi soovitada. Uuringuid 0–7-aastaste lastega ei ole läbi viidud ning ravimi ohutust ja efektiivsust selles vanuserühmas ei ole kindlaks tehtud; annustamisskeemi ei saa soovitada. 8 ... 16-aastaste laste annust ei ole vaja kohandada. Andmise viis. Infusioonilahuse kontsentraadi pulber tuleb lahustada süsteveega, seejärel lahjendada 0,9% naatriumkloriidi intravenoosse lahusega ja manustada intravenoosse infusioonina. Esmane infusioonikiirus ei tohi ületada 0,25 mg / min (15 mg / h). Kui patsient talub ravimit hästi, saab järgnevate infusioonide abil infusioonikiirust järk-järgult suurendada. Koduseid infusioone võib kaaluda patsientidel, kes neid hästi taluvad. Patsiendid, kellel on koduste infusioonide ajal kõrvaltoimeid, peavad infusiooni kohe katkestama ja pöörduma tervishoiutöötaja poole. Järgnevate infusioonide läbiviimine võib vajada kliinilisi seisundeid. Koduses infusiooniannust ja -kiirust tuleks hoida konstantsena ning seda ei tohiks ilma tervishoiutöötaja järelevalveta muuta.

Ettevaatusabinõud

Beeta-agalsidaas (r-hαGAL) on rekombinantne valk, seetõttu võib IgG antikehade tekkimist oodata patsientidel, kellel on ensüümi jääkaktiivsus väike või puudub; IgG antikehad r-hαGAL-i vastu arenevad enamikul patsientidel tavaliselt 3 kuu jooksul pärast preparaadi esimest manustamist. R-hαGAL-i antikehadega patsientidel on suurem infusiooniga seotud reaktsioonide risk ja sellistel patsientidel tuleb beeta-agalsidaasi uuesti manustamisel olla ettevaatlik; antikehade taset tuleb jälgida. Kerge kuni mõõduka infusiooniga seotud reaktsioonide korral võib ravimi manustamise määra vähendada kuni 10 mg / h ja / või eelraviks antihistamiinikumide, paratsetamooli, ibuprofeeni ja / või kortikosteroididega. Nagu teiste intravenoossete valku sisaldavate ravimite puhul, võivad tekkida allergilise tüüpi ülitundlikkusreaktsioonid; raskete allergiliste või anafülaktiliste reaktsioonide korral tuleb preparaadi manustamine kohe katkestada ja alustada sobivat ravi. Kaugelearenenud neeruhaigusega patsientidel võib beeta-agalsidaasravi mõju neerudele olla piiratud.

Soovimatu tegevus

Väga sage: peavalu, paresteesia, iiveldus, oksendamine, külmavärinad, püreksia, külmatunne. Sage: nasofarüngiit, pearinglus, unisus, hüpesteesia, põletustunne, letargia, minestus, suurenenud pisaravool, tinnitus, perifeerne pearinglus, tahhükardia, südamepekslemine, bradükardia, õhetus, hüpertensioon, kahvatus hüpotensioon, kuumahood, düspnoe, ninakinnisus, kurgu pigistamine, vilistav hingamine, köha, süvenev hingeldus, kõhuvalu, ülakõhuvalu, ebamugavustunne ülakõhus, ebamugavustunne maos, suu hüpesteesia, kõhulahtisus, sügelus, nõgestõbi, lööve, erüteem, üldine sügelus, angioneurootiline ödeem, näoturse, makulopapulaarne lööve, jäsemevalu, lihasvalu, seljavalu, lihasspasmid, liigesevalu, lihaspinge, lihas-skeleti jäikus, väsimus, ebamugavustunne rinnus, kuumustunne väsimus, jäsemete turse, valu rinnus, asteenia, valu, näo turse, hüpertermia. Aeg-ajalt: riniit, hüperesteesia, treemor, silmade sügelus, silma hüperemia, kõrvaturse, kõrvavalu, siinusbradükardia, perifeerne külmus, bronhospasm, neelu-kurguvalu, rinorröa, kiire hingamine, ülakinnisus Hingamisteede häired, düspepsia, düsfaagia, tsüanoos marmor, erütematoosne lööve, sügelev lööve, naha värvimuutus, ebamugavustunne nahal, lihas-skeleti valu, kuuma ja külma tunne, gripitaolised sümptomid, infusioonikoha valu, infusioonikoha reaktsioon, süstekoha tromboos, halb enesetunne, turse. Teadmata: anafülaktoidne reaktsioon, hüpoksia, leukotsütoklastiline vaskuliit, vähenenud hapnikuga varustatus. Enamiku ravimiga seotud kõrvaltoimetest võib seostada IgG antikehade moodustumise ja / või komplemendi aktivatsiooniga. IgE antikehad avastati vähesel arvul patsientidel. Laste (> 7-aastased) ja noorukite ohutusprofiil ei erine täiskasvanute omast.

Koostoimed

Ravimit ei tohi manustada koos klorokiini, amiodarooni, monobensooni ega gentamütsiiniga rakusisese α-galaktosidaasi aktiivsuse pärssimise ohu tõttu. Arvestades beeta agalsidaasi metabolismi, ei tundu see olevat seotud tsütokroom P450 vahendatud ravimite koostoimetega.

Preparaat sisaldab ainet: beeta agalsidaas